一家为严重肌肉疾病开创靶向疗法的新生物技术公司Dyne Therapeutics日前成立，并获得A轮5000万美元的融资。该公司由Atlas Venture孵化创立。

Dyne目前专注于为肌强直性营养不良1型（DM1）疾病开发治疗药物，这是一种罕见的遗传性疾病，可导致肌肉无力和其他影响生命的并发症。该疾病在美国影响了大约4万人，目前尚无针对DM1疾病的改善疗法。Dyne正在开发基于其专有产品平台的突破性药物，该药物平台以前所未有的精确度为骨骼、心脏和平滑肌提供核酸和其他分子。该公司的主要研究项目旨在打击基因表达，以治疗罕见的单基因神经肌肉疾病。与此同时，Dyne还为心脏和平滑肌疾病开发治疗药物。Dyne的FORCE™平台专门针对肌肉，最大限度地减少全身暴露。该公司已经完成的临床前研究表明，这种方法可以提供降解致病RNA的寡核苷酸，可能恢复肌肉健康。根据该公司总裁兼首席执行官Romesh Subramanian博士的阐释，肌肉疾病药物的一个问题是，药物不足以到达肌肉。Dyne开发了一种向所有类型肌肉提供药物的方法，该方法类似于某些癌症疗法中使用的抗体药物偶联物（ADC）。在ADC中，化学治疗药物通过分子连接器，附着到特异性靶向癌细胞的抗体上，这往往会避免对健康细胞的损害。Romesh Subramanian博士说：“我们的目标是改变患有DM1和其他严重肌肉疾病患者的生活。 我们的创新方法使这个目标成为可能，我们感谢也同样拥有这一愿景的投资者们的大力支持。” Subramanian博士拥有开发RNA靶向药物的经验，曾共同创立了RaNA Therapeutics（现为Translate Bio），并在Alexion Pharmaceuticals领导了新模态发现研究。本轮融资由Atlas Venture领投，Forbion和MPM Capital共同参与投资。